Seguimiento clínico de más de 4 años confirma eficacia y seguridad. Un estudio pionero demuestra que un único tratamiento génico puede mejorar radicalmente la calidad de vida en perros con hemofilia A grave
La hemofilia A, una enfermedad hereditaria grave que afecta a la coagulación sanguínea, ha sido durante décadas una de las patologías más limitantes tanto en medicina humana como veterinaria. Ahora, un equipo de investigadores del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) y la Universidad de Pennsylvania ha conseguido demostrar que la terapia génica basada en vectores virales puede ofrecer una solución duradera y segura para perros afectados por esta patología.
El trabajo, publicado en Frontiers in Veterinary Science (https://www.frontiersin.org/journals/veterinary-science/articles/10.3389/fvets.2025.1593333/full) presenta un seguimiento clínico de más de 4 años de duración en nueve perros con hemofilia A severa, tratados con un vector viral AAV (virus adenoasociado) que transporta una copia funcional del gen del Factor VIII, el componente clave que les falta para una coagulación normal.
El vector fue administrado por vía intravenosa en una única dosis, dirigida al hígado, órgano clave en la producción de proteínas de coagulación.
Los datos obtenidos tras el tratamiento muestran avances clínicos muy relevantes:
✔ Reducción del 94 % en la frecuencia de hemorragias espontáneas o postraumáticas
✔ Expresión mantenida del Factor VIII en niveles terapéuticos durante todo el seguimiento
✔ Mejoría objetiva en la movilidad y calidad de vida, incluso en perros que ya tenían daño articular crónico
✔ Ausencia de efectos secundarios graves relacionados con el vector o el tratamiento
✔ Todos los propietarios participantes reportaron una disminución clara en el uso de terapia sustitutiva
La hemofilia A en perros no solo limita su calidad de vida, sino que también representa un desafío constante para clínicas y propietarios, debido a la necesidad de transfusiones frecuentes o tratamientos con factores recombinantes.
Esta investigación demuestra que una única intervención terapéutica con vectores virales puede mantener resultados clínicos positivos a muy largo plazo, algo nunca antes alcanzado en medicina veterinaria.
Además, este tipo de estudios tienen un valor añadido en la investigación humana: la hemofilia A canina es un modelo preclínico ampliamente validado para probar estrategias de tratamiento en humanos, reforzando el enfoque de salud global One Health.
Sí. El éxito de esta terapia abre la puerta al desarrollo de tratamientos génicos para otras patologías hereditarias en perros, como:
Inmunodeficiencias congénitas
Enfermedades musculares
Trastornos neurológicos como la mielopatía degenerativa
Alteraciones metabólicas o endocrinas
Fuente científica original
Este artículo es una traducción y adaptación del estudio publicado en julio de 2025 en Frontiers in Veterinary Science.
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